Aurion Biotech, firma zajmująca się rozwojem terapii regeneracyjnych mających na celu przywrócenie wzroku, ogłosiła, że Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) przyznała jej terapii komórkowej AURN001 dwa prestiżowe oznaczenia: Oznaczenie Przełomowej Terapii (BTD) oraz Oznaczenie Zaawansowanej Terapii Medycyny Regeneracyjnej (RMAT).
Przełomowe Oznaczenia FDA
BTD i RMAT to specjalne programy FDA, które mają na celu przyspieszenie rozwoju i przeglądu terapii przeznaczonych do leczenia poważnych schorzeń. Oznaczenie Przełomowej Terapii jest przyznawane lekom, które wstępnie wykazują znaczną poprawę w porównaniu z dostępnymi terapiami. RMAT, część ustawy 21st Century Cures Act, jest dedykowane terapiom medycyny regeneracyjnej, które mają potencjał zaspokoić niezaspokojone potrzeby medyczne.
Korzyści dla Aurion Biotech
Dzięki tym oznaczeniom, Aurion Biotech zyska możliwość częstszych i bardziej intensywnych konsultacji z FDA, co ma na celu przyspieszenie procesu rozwoju ich terapii komórkowej. Decyzja FDA opiera się na wynikach klinicznych programu AURN001, które obejmują kilka badań klinicznych z udziałem pacjentów monitorowanych przez co najmniej 12 miesięcy.
Oświadczenia Firmy
Sterling Chung, wiceprezes ds. Regulacyjnych i Jakości w Aurion Biotech, wyraził ogromne zadowolenie z przyznania obu oznaczeń, podkreślając znaczenie rozwijania terapii, która może pomóc milionom pacjentów cierpiących na choroby śródbłonka rogówki. Dodał, że firma cieszy się na bliską współpracę z FDA w celu dalszego rozwoju ich innowacyjnej terapii.
Postępy w Badaniach Klinicznych
Firma niedawno ogłosiła zakończenie rekrutacji i dawkowania w badaniu CLARA fazy 1/2, które prowadzone jest w USA i Kanadzie. Badanie to ma na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności AURN001 w leczeniu obrzęku rogówki wtórnego do dysfunkcji śródbłonka.
Znaczenie Dla Pacjentów
Greg Kunst, dyrektor generalny Aurion, podkreślił, że oznaczenia BTD i RMAT są ważnym krokiem naprzód dla osób cierpiących na choroby śródbłonka rogówki. Obecne metody leczenia, takie jak przeszczepy rogówki, są ograniczone ze względu na niedobór dawców. Nowa terapia komórkowa Aurion Biotech może oferować mniej uciążliwą i bardziej dostępną alternatywę.
O Dysfunkcji Śródbłonka Rogówki
Obrzęk rogówki spowodowany dysfunkcją śródbłonka to poważne schorzenie, które może prowadzić do utraty wzroku. Obecne metody leczenia, takie jak przeszczepy rogówki, mają swoje wady, w tym długi czas rekonwalescencji i ograniczoną dostępność organów dawców. Nowa terapia Aurion Biotech może zrewolucjonizować sposób leczenia tego schorzenia, oferując pacjentom nową nadzieję na poprawę jakości życia.
Źródło: Pressroom / Aurion Biotech